公司通过自主研发+代理+并购的方式不断扩充产品线，深度覆盖生化、免疫、微生物、血液分析领域，提高市场份额。
那时价格将开始大幅下滑。FDA通常不将药物价格视为一项主要政策，并且被禁止在决定是否批准新药时将药价纳入考虑范围。
我们知道当市场上有三种仿制药时，消费者获得最大的节省， 局长在电话采访中说。2017-06-09 06:00 · angus FDA新局长说，增加仿制药作为竞争对手意味着价格将下降。获得批准的第二个仿制药竞争对手可以将价格降低到原研药价格的近一半，而后续批准的仿制药将降低价格至原研药的20％。药物清单FDA还正在研究是否可以公布不再具有专利保护但还没有面临任何来自仿制药的竞争的180种品牌药物的清单，其中150个药物，FDA从未收到过任何仿制药申请。这些产品更加复杂，因为它们将药物与器械结合在一起。
Gottlieb局长表示，他预计FDA将就这个问题发布一整套的文件引导行业，因为仿制药厂商可能会在证明其药物及设备与品牌产品疗效一致性方面遇到问题。局长指出，许多这些想法将在接下来的几个月里召开的FDA公开听证会上被讨论，这些听证会旨在讨论如何促进仿制药竞争。然后分成两组，一组给药，一组对照，最后比较两组治疗效果。
（五）对于抗癌药，还有个重要的问题是：毒副作用严重么？药物的安全性和有效性同样重要，患者的生活质量和生存时间同样重要。再来看个儿童的：这个年仅2岁小女孩腿上长了个巨大的婴儿纤维肉瘤，而且化疗无效，当时唯一的选择就是截肢。事实上，已经有一些参与LOXO-101临床试验的患者出现了耐药。那为什么LOXO-101能治疗这么多种不同肿瘤？因为虽然这些肿瘤来源不同，表面看起来千差万别，但从分子生物学角度来看，其实它们很类似，因为都有一个共同特点：携带TRK融合基因突变，而且依赖这个突变基因提供生长信号。
很多时候一代药物还没上市，二代药物就准备好了。比如，他们让LOXO-101通过血脑屏障的能力减弱，这样对大脑影响小一些。
最近，PD1免疫药物刚被批准用于MSI-H分子类型的各种肿瘤，成为第一个广谱免疫药物。这种适用人群少的孤儿药，最近屡屡创下天价，在美国经常每年需要几十万美金。参考文献：1: The efficacy of larotrectinib (LOXO-101), a selective tropomyosin receptor kinase (TRK) inhibitor, in adult and pediatric TRK fusion cancers.2017 ASCO Annual Meeting，J Clin Oncol 35, 2017 (suppl; abstr LBA2501)2: LOXO-101, Briefing Document for the Oncologic Drugs Advisory Committee Pediatric Subcommittee, 29 June 2016. 3: A Next-Generation TRK Kinase Inhibitor Overcomes Acquired Resistance to Prior TRK Kinase Inhibition in Patients with TRK Fusion-Positive Solid Tumors. Cancer Discovery, Published OnlineFirst, June 3, 2017。正因为如此，虽然TRK基因对肿瘤的重要性很多人都清楚，很多大药厂却不愿意做。
最后还想提一下的是，LOXO-101并非是目前唯一进行临床试验的TRK靶向药物。对于开发药物，这绝对是一出悲剧。这几天正在举行美国临床肿瘤学会（ASCO）年会，这是癌症科研界最重要的盛会之一，很多重磅研究成果会首次公布。看到上面这些图，就一个字：赞。
我们自然也看不到今天这个惊艳的结果。前面那个瀑布图看起来花花绿绿的，是因为每一种颜色代表了不同肿瘤组织来源。
到底是优化起了主要作用，还是人和动物模型有本质区别，现在很难说清楚。这俩药理论上都应该对TRK融合突变的肿瘤，甚至对LOXO-101耐药的肿瘤有一定效果，我们拭目以待。
正因为它们本质都依赖TRK基因，才会都对TRK靶向药物产生积极响应。这两个例子都证明，有些时候使用基因分型，比按照肿瘤组织分型更好，更能指导临床治疗，到达最佳效果。其中，一个与众不同的靶向新药揭开面纱，无数人为之惊艳。重要的是，现在LOXO-101看起来是个有效而且安全的好药。考虑到很多适用TRK抑制剂的患者是儿童，后果很难预料。如果不是FDA和药厂一起推动篮子试验设计方案，LOXO-101估计会由于找不到足够多患者参与试验而胎死腹中，没有机会进入临床，更没有机会上市。
含突变的肿瘤的不常见，常见的肿瘤没突变。LOXO-101的商业推广还面临诸多挑战，因为TRK突变很罕见，找到合适的病人不容易，想赚钱也不容易。
比如非小细胞肺癌患者很多，但其中有TRK突变的预计只有1%左右。患者太少，给开展临床试验带来极大困难
这场一年一度的抗肿瘤领域盛会，让全球数千名肿瘤学家齐聚一堂，分享肿瘤护理的新模式、创新疗法的新突破、以及前路面临的新挑战。▲随着人类对肿瘤病发机理认识的加深，越来越多的疗法浮出水面（图片来源：参考资料[1]）不断扩大的研发管线据统计，在过去的10年里，肿瘤的研发管线扩大了45%，涨幅惊人。
首先，更多具有全新作用机制的新药正在早期研发之中，并有望对多种肿瘤进行治疗。其次，研究人员正在尝试更多的组合疗法，以求提高肿瘤免疫疗法的效果（关于肿瘤免疫组合疗法的深度内容，可访问今日由药明康德微信号发布的盘点）。对于癌症患者，尤其是那些转移性癌症患者而言，目前的临床进展让他们在治疗时有了更多的选择。此外，业界的齐心协力带来了大量创新癌症疗法。
据统计，目前靶向疗法在抗癌研发管线中占比高达87%，其中不少在开发的过程中，就与生物标志物进行挂钩。▲抗PD-1/PD-L1疗法在美国的获批上市之旅（图片来源：参考资料[1]）▲正在研发中的下一代肿瘤免疫疗法（图片来源：参考资料[1]）另外，尽管目前大部分的肿瘤免疫疗法针对的是实体瘤，能治疗恶性血液癌症的新疗法数量正在不断上升。
据统计，在过去的10多年里，全球多个国家的癌症死亡率都呈现明显的下降趋势，这背后有着两大主要因素：首先，人们对癌症预防与早期诊断有了更好的认识，这能让许多严重的癌症在萌芽阶段就得到控制。▲无论是临床所需招募的患者，还是临床试验的耗时，都呈现了下降的趋势（图片来源：参考资料[1]）在这份总结的最后，我们再来说一个对患者极具意义的数字：据统计，肿瘤新药在3期临床试验中的耗时在过去5年间出现了持续下降，这表明抗癌新药能够更快速地问世，造福患者。
肿瘤免疫疗法肿瘤免疫疗法无疑是业内关注的热点。肿瘤免疫疗法的未来值得期待。
此外，新药开发人员也意识到生物标志物在临床试验里的作用。在这过程中，微卫星不稳定性（MSI）、BRAF、PD-L1等全新的生物标志物纷纷问世，特异性地对癌症患者进行区分。作为一种突破性的疗法，它显著改善了多种癌症的治疗效果。根据世界卫生组织在2015年公布的数据，癌症在全球造成了880万死亡案例。
更为关键的是，这些患者数目的增长并不仅限于一线疗法，接受二线与三线疗法的患者数目同样也在上升。▲癌症患者死亡率下降是一个全球性趋势（图片来源：参考资料[1]）癌症疗法的进展事实上，癌症总体死亡率的下降是一个全球性的事件。
仅仅在2011年到2016年期间，全球就有68款抗癌新药上市，涵盖22种适应症。在ASCO年会召开前夕，业内涌现出了不少关于肿瘤学的精彩总结报告。
在这些管线里，处于中后期研发阶段的独特新药分子共有631款，其中处于2期临床的有453款，3期临床的有139款，而处于注册前/注册阶段的有39款。类似的，在非小细胞肺癌的治疗中，与过去的治疗手段相比，近年来上市的创新疗法不仅取得了更好的疗效，毒性也更低。
